在大型制药公司盈利情况好坏参半成为头条新闻之后，中小生物科技公司也纷纷公布了财报。蒙特利尔银行资本市场（BMO Capital Markets）分析师预测，美国生物技术行业的风险偏好将会增加。

与此同时，与吉利德合作的Arcellx公司、与百时美施贵宝合作的2seventy bio公司以及和强生合作的传奇生物在内的多家生物科技企业在细胞与基因（CGT）疗法的竞争也会不断升温。

CGT疗法捷报频传

CGT疗法企业的财报成绩单看起来可圈可点。Allogene公司截至第三季度有4.03亿美元现金储备，可让公司运营到2026年。与公司业绩同日公布的还有其在研CAR-T疗法ALLO-316治疗CD70阳性晚期或转移性肾细胞癌的Ⅰ期积极数据：具有高肿瘤比例评分的患者中，客观缓解率为50%。

投行William Blair分析师对上述进展表示满意，毕竟默沙东的Welireg获批时的总缓解率仅为22%，且中位无进展生存期为5.6个月，因此Allogene公司在这一肾细胞癌患者人群中的疗效标准较低。

Arcellx公司在今年第三季度实现2600万美元收入，现金储备6.77亿美元，可供企业运营至2027年。该公司与吉利德合作研发的CAR-T疗法anito-cel近日报告了Ⅱ期iMMagine-1试验结果，对治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者显示出强烈的反应率，并改善了患者生存结果。

William Blair团队认为：anito-cel与竞争对手强生和传奇生物相比，可能更具有同类的最佳潜力。

CRISPR基因编辑生物技术公司Intellia在第三季度收入910万美元，截至该季度现金储备9.45亿美元，资金预计可供企业运营至2026年底。在取得转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）领域成果后，其与合作伙伴再生元正推进体内CRISPR基因疗法NTLA-2001（现名nexiguran ziclumeran）治疗ATTR-多发性神经病患者的研究Ⅲ期临床试验。

此外，该公司还在遗传性血管性水肿（HAE）中测试 NTLA-2002。结果显示，该新药能在五周后将每月的肿胀发作次数减少80%，11名患者中有8 名患者实现了完全缓解。

William Blair分析师认为，ATTR和HAE赛道正变得越来越拥挤，但Intellia可以通过为两种疾病提供一劳永逸的选择而使自己脱颖而出。

Poseida公司也在第三季度迎来好消息，收入7170万美元，手握2.31亿美元现金储备。不仅如此，公司在前九个月现金流为正。这对于一家仍处于临床阶段、尚未有产品获批的生物技术公司来说无疑是一个壮举。这些资金主要来自今年迄今为止收到的里程碑款项和预付款总计1.3亿美元，以及4900万美元的研发报销款项。

CNS赛道抵御寒风

与CGT疗法企业财报相对亮眼的成绩相比，中枢神经系统（CNS）疾病赛道则稍显逊色。陷入困境的阿尔茨海默病（AD）生物技术公司Cassava Sciences希望第四季度迎来喘息时机。截至第三季度，公司现金储备1.49亿美元，可供其运营至少12个月。

该季度，Cassava公司刚解决了美国证券交易委员会的一起诉讼，指控其主要药物simufilam在研究中存在数据造假。11月初，公司宣布了该药Ⅲ期试验最后一名患者就诊情况，这也意味着公司有望在年底前发布后期试验结果。

CNS疾病生物技术公司Rapport Therapeutics截至2024年第三季度有3.21亿美元现金储备，可供其运营至2026年底。

但该公司在研药物RAP-219用于糖尿病周围神经性疼痛的Ⅱa期试验已被FDA暂停。FDA要求公司在试验开始前提供更多信息，并对方案设计进行修改。

自免领域暖意蔓延

细胞治疗公司Nkarta正将研发重点从肿瘤学转向自身免疫性疾病。截至今年第三季度，公司现金储备4.05亿美元，可供其运营至2027年底。Nkarta终止了同种异体CAR-NK细胞疗法NKX019用于淋巴癌的试验，并开启名为Ntrust-1的研究，已为狼疮肾炎患者注射了首批药物。

不过，William Blair团队注意到，随着其他细胞治疗生物技术从肿瘤学转向自身免疫适应症，狼疮领域也变得越来越拥挤。

自免赛道还有一家明星企业AnaptysBio值得关注。Anaptys是一家临床阶段的生物技术公司，专注于提供创新的免疫疗法（包括肿瘤免疫与自身免疫），2017年在纳斯达克上市。第三季度该公司收入3000万美元，现金储备4.58亿美元。今年8月，Anaptys公司增发1亿美元股票，赛诺菲主动入股，引业内侧目。彼时，有业内人士指出，赛诺菲的企业部门（而不是其风险投资业务）主动向 AnaptysBio 投资。“这种类型的战略投资并不常见。”

不过，Anaptys公司能否继续保持光环，还有待时间观察。礼来在今年10月底公布了特应性皮炎生物制剂 Ebglyss的优秀成绩单，57%的特应性皮炎患者在第16周达到了75%的症状消除率，这给Anaptys公司在研药物ANB032将在12月公布的Ⅱ期试验不小压力。

除此之外，从武田药品分拆的诺如病毒疫苗公司HilleVax前路并不明朗。公司主要候选药物 HIL-214在Ⅱb期试验中未能预防婴儿诺如病毒并发症。公司表示，正在探索候选药物用于成人，同时也有在考虑业务发展活动和其他战略选择。